为什么在医学日新月异、各种治疗手段非常先进的现代社会,我们对付COVID-19这类传染病仍然如此捉襟见肘,狼狈不堪?当新冠来袭的时候,医药武器库里仍然拿不出能有效与病*对抗的武器?
当人们从最初的惊慌中镇定下来,瑞德西韦(Remdesivir)走入了人们的视线。这款抗病*新药从年初在武汉光速启动临床测试,到当年10月22日FDA正式批准用于新冠治疗,历经曲折而终成正果。已有许多媒体报道了它在抗新冠病*中的临床研发历程。
今天的文章讲述了“人民的希望”背后的故事。读完后,也许你会得出自己的答案。
撰文志言
年伊始,新型的致命肺炎席卷全球,病人接连死去。面对全新的病*,医生、科学家一时束手无策。
1月,美国第一例正式记录的新冠病例接受瑞德西韦“同情用药”,病情好转。
同时,武汉启动瑞徳西韦治疗新冠的随机双盲三期临床试验。
5月,FDA批准瑞德西韦紧急使用授权(EUA)。
10月,FDA批准瑞德西韦,用于治疗COVID-19。
在现代药物开发历史中,可以说没有任何药物像瑞德西韦这样,以如此快的速度大规模接受临床测试,在数月之内得到FDA紧急授权以及正式批准——这是前所未有的。
诞生之地:吉利德科学故事从瑞德西韦的诞生之地“吉利德科学”(GileadSciences)说起。
“吉利德科学”由MichaelRiordan博士于年创立。与许多具有传奇性的人物一样,吉利德科学也是一个传奇的公司,在它的成长过程中,充满了各种阴差阳错与机缘巧合。
MichaelRiordan本科就读于圣路易斯华盛顿大学,获生物学与化学工程双学位。他的祖父母在日本相识,因此他对亚洲产生了兴趣。大学毕业时,Michael申请了一项去东亚地区(日本与菲律宾)工作的奖学金。在菲律宾的一年时间里,他在一个类似于饥民救济站的地方工作,染上了登革热(Dengue)病*,几乎丧命。游学结束后回到美国,他决定去学医,考入约翰·霍普金斯医学院,毕业后又对医疗公共*策感兴趣,就去哈佛商学院读了个MBA,然后又想赚钱,去了加州的投资公司Menlo。后来,在公司同事的帮助下,Michael融资两百万美元,创立了一个名叫Oligogen的公司,想要利用当时方兴未艾的反义多聚核苷(anti-senseoligonucleotide,ASO)理论与技术来调节细胞内mRNA的含量,以治疗疾病。
什么是反义多聚核苷理论?
这个听起来炫酷的名词与生命的中心法则密切相关。中心法则是指遗传物质由DNA转录到mRNA(信使RNA),再由mRNA翻译成为蛋白质,发挥各种功能。当错误的或不需要的蛋白质累积过多,就会导致许多疾病,如癌症和其他遗传性疾病。如果从mRNA入手来调节这些蛋白质的含量,就能从根本上治疗这类疾病。而mRNA是单链多聚核苷酸,人们就设想,如果设计另外一条与之配对的反义链,就能够特异性地结合单链mRNA,阻止其翻译成为蛋白质,从而降低目标蛋白质的含量。这个设想就叫反义多聚核苷理论。
反义多聚核苷(ASO)原理:用反义链结合mRNA,致使其不能翻译成蛋白质。来源: